對於人體某些特定細胞標誌物的單克隆抗體、某些癌基因和癌的細胞遺傳學標誌，選用特定藥物（抗腫瘤血管生成藥物、抗腫瘤疫苗）和基因治療等針對性進行治療的過程。其特點是：具有非細胞毒性和靶向性；具調節作用和細胞穩定性作用；臨床研究中不一定能達到劑量限制性毒性(DLT)和最大耐受劑量(MTD)；毒性的作用範圍和臨床表現與細胞毒性藥物有很大區別；與常規治療（化療、放療）合用有更好的效果。
信號轉導抑制劑 已公認人類表皮生長因子受體−2(HER−2)在相當一部分的惡性腫瘤細胞轉化上起瞭關鍵性的作用，乳腺癌就是典型的例子。大約有1/4的病人HER−2在癌細胞上有高度表達。臨床表現為惡性度較高，容易轉移和復發並對治療性藥物抗拒，預後一般都不好。赫賽汀是針對HER−2研制的新藥，是通過使HER−2被內吞而離開胞膜進入胞內的，從而使腫瘤細胞受到抑制而處於穩定狀態。
研究表明，赫賽汀和去甲長春花堿有明顯的協同作用。後者無心臟毒性，非血液學毒性也不嚴重。
表皮生長因子受體抑制劑 表皮生長因子受體(EGFR)是一種糖蛋白的跨膜受體，是酪氨酸激酶生長因子受體傢族的又一成員。它在腫瘤細胞的生長、修復和存活等方面起瞭極重要的作用，如結直腸癌、頭頸鱗癌、胰腺癌、肺癌、乳腺癌、腎癌和腦膠質母細胞瘤等。它們常可與化療和放療起到協同作用。如ZD1839，即苯胺奎哪唑啉化合物和OSI–774。另一種奎哪唑啉類化合物，結合化、放療的聯合應用也正在進行中。而C225免疫球蛋白IgG1的人源化嵌合單抗及格列衛的靶向性治療均較關註。格列衛在晚期、轉移性胃腸間質腫瘤的治療中，取得瞭突破性的進展。