使用常用劑量的藥物防治或診斷疾病過程中，因藥物本身作用（或藥物間相互作用）產生的與用藥目的無關且不利於病人的各種反應。包括副作用、毒性反應、後遺效應、變態反應、繼發反應和特異質反應等。
儘管有些藥物不良反應較難避免，但多是由於臨床用藥不合理所致，如阿司匹林是公認的比較安全的常用藥物，但久服可引起胃腸道出血，誘發胃潰瘍，使胃潰瘍惡化，導致潰瘍出血、穿孔。20世紀50年代在西歐市場上出售的新藥
藥物副作用 在應用治療劑量藥物時出現的與治療目的無關的作用。產生副作用的原因是藥物作用的選擇性低，作用范圍廣，當其中某一作用被用來作為治療目的時，其他作用就可能成為副作用。由於副作用是藥物本身所固有的，故可以預料，也可以避免或減輕，如麻黃堿在解除支氣管痙攣、防治哮喘時，也興奮中樞神經系統，引起失眠；可同時給予巴比妥類藥物，以對抗其興奮中樞的作用。一些防治哮喘的復方制劑中，常含麻黃堿和苯巴比妥。
藥物毒性反應 絕大多數藥物都有一定的毒性，毒性反應的性質各不相同。一般都是用藥過量或用藥時間過長所致，大多可預知。控制用藥劑量特別是用藥劑量的個體化以及防止長期用藥導致藥物在體內蓄積是防止毒性反應的主要措施，發現藥物毒性反應後，可停藥或改用他藥。
消化系統的毒性反應 最為常見。一些可損傷胃腸黏膜細胞的藥物均可引起胃腸道的毒性反應，如氟尿嘧啶、氨甲喋呤以及大量四環素等可致消化道黏膜損害，引起口幹、舌痛、口腔痛、腹痛、吸收不良、便血、惡心、嘔吐等反應。
肝臟毒性反應 肝臟為藥物代謝的主要器官，藥物在肝臟中可達較高濃度，大多數藥物對肝臟都有損傷，重者可致肝炎、肝脂肪變、肝壞死而危及生命。如氯丙嗪、奮乃靜、甲基多巴、煙酸、四環素、依托紅黴素（無味紅黴素）、磺胺類藥、異煙肼、利福平、對氨水楊酸、氯喹、阿的平、抗腫瘤藥物等均可不同程度地引起肝臟損傷、黃疸、肝細胞壞死。
泌尿系統反應 抗生素中的卡那黴素、新黴素、桿菌肽、多黏菌素B的腎臟毒性較顯著，卡那黴素可引起蛋白尿、血尿，長期大劑量應用可使腎功能減退；新黴素用藥早期可出現蛋白尿和管型尿，尿中有紅、白細胞，以後可出現氮質血癥、少尿、尿毒癥，病理變化顯示腎小管變性壞死及細胞浸潤；桿菌肽的毒性表現為蛋白尿、管型尿、血尿、糖尿、腎功能減退等，受損傷最顯著的是腎小管；多黏菌素B大劑量應用可造成腎小管壞死，臨床表現為腎小管和腎小球功能減退，出現蛋白尿、管型尿和血尿。
神經系統反應 氯丙嗪及其衍生物以及利血平、氟哌啶醇、五氟利多、甲基多巴、碳酸鋰、甲氧氯普胺（胃復安）等可引起錐體外系反應；異煙肼、巴比妥類、甲丙氨酯、氯氮卓、格魯米特等可誘發驚厥；糖皮質激素、氨甲喋呤、阿的平、氯喹、地卡因等可引起癲癇發作；乙醇、巴比妥類、甲丙氨酯、氯氮卓、地西泮、氯丙嗪、奮乃靜、苯妥英鈉、氟尿嘧啶等可引起共濟失調、眼球震顫、復視；去甲腎上腺素、腎上腺素等可引起急性顱內血壓升高、血管劇烈收縮以致腦血管意外。
造血系統反應 抗腫瘤藥、氯黴素、有機砷等可引起再生障礙性貧血，氯黴素引起再生障礙性貧血與劑量大小無關，且為不可逆性，死亡率很高；長期應用阿司匹林可導致缺鐵性貧血；氯黴素、銻劑、磺胺類、安乃近、異煙肼、氯氮卓等可引起粒細胞減少；抗腫瘤藥抑制骨髓功能而導致血小板減少。
循環系統反應 過量使用強心苷類常引起心律失常，嚴重者可致死亡；奎尼丁可致心力衰竭；腎上腺素、去甲腎上腺素、異丙腎上腺素、麻黃素可引起心律失常；靜註大劑量鈣劑可引起室性早搏、心室顫動以至停搏。
其他毒性反應 如嗎啡、可待因、哌替啶、巴比妥類、地西泮、萘啶酸、多黏菌素B（靜脈註射）等可致呼吸抑制；新黴素、卡那黴素、慶大黴素、鏈黴素等可引起呼吸肌麻痹；青黴素、磺胺藥、對氨水楊酸、呋喃妥因、氯丙嗪可引起過敏性肺炎；各種藥物引起的皮炎、光敏性皮炎、固定性藥疹等更屬多見。
藥物後遺效應 指停藥以後血漿藥物濃度已降至閾濃度以下時殘存的生物效應。如服用巴比妥類催眠藥後，次日上午仍有困倦、思睡現象。後遺效應時間的長短因藥物不同而異。少數藥物可引起永久性器質性損害，如大劑量呋喃苯胺酸、鏈黴素等可引起永久性耳聾。
藥物變態反應 少數病人對某種藥物的特殊反應，這種反應與藥物劑量無關（見藥物變態反應）。
藥物繼發反應 繼藥物治療作用之後出現的一種反應，又稱為治療矛盾。例如長期應用廣譜抗菌藥後，由於改變瞭腸道內正常存在的菌群，敏感細菌被消滅，不敏感的細菌或真菌則大量繁殖，外來細菌也乘虛而入，從而引起二重感染，導致腸炎或繼發性細菌或真菌感染，如偽膜性腸炎、白色念珠菌感染等。
藥物特異質反應 主要與病人特異性遺傳體質有關，屬遺傳性病理反應。如紅細胞6–磷酸葡萄糖脫氫酶缺乏是一種遺傳性生物化學缺陷，這些病人服用伯氨喹、阿司匹林、對乙酰氨基酚及磺胺類藥物就可能引起溶血。