藥物治療是防治疾病的重要措施之一。小兒在體格和器官發育等各方面不同於成人，故在兒科用藥時要註意其特點。①兒童時期新陳代謝旺盛，藥物在體內吸收、代謝、排泄的過程一般比成人為快；②小兒體液占體重的比例較成人大，水鹽轉換率高，極易出現水和電解質的調節失衡，故小兒對影響水鹽代謝或酸堿平衡的藥物異常敏感，如用利尿藥後易出現低鈉血癥或低鉀血癥。水和電解質的變化又直接影響藥物的吸收和代謝；③小兒消化系統、血液系統、肝、腎功能皆不完善，因此用藥不當常易致不良反應和中毒，年年齡越小，用藥就更要小心；④小兒抵抗力差，易患各種感染性疾病和營養缺乏性疾病，許多疾病又反過來影響機體對藥物的耐受能力；⑤小兒處於生長發育期，激素應用會影響其發育，某些中樞抑制藥會影響其智力發育。
新生兒，特別是未成熟兒，肝、腎發育不成熟，功能不全，同時各種酶系統功能不完善，因此對那些在肝內進行生物轉化及經腎臟排泄的藥物格外敏感。如服用氯黴素治療化膿性腦膜炎時，其用量為嬰幼兒按體重計算之半量，否則可全身發灰、腹脹、嘔吐、呼吸不規則、紫紺、循環衰竭等，此即灰嬰綜合征。又新生兒胃酸分泌少，胃排空時間延長，腸蠕動不規則。這使某些藥物的吸收增加或減少，如青黴素G、氨芐青黴素、氟氯青黴素等口服後吸收的數量及速度增加，而苯妥英鈉、苯巴比妥、利福平、核黃素等吸收量減少；而地高辛、安定、磺胺增效劑、磺胺異橂唑、頭孢力新等在新生兒時期其吸收不受影響。另外水楊酸類、維生素K3、新生黴素、磺胺類能從血漿蛋白部位把已經與其結合的膽紅素競爭置換出來，被置換出來的遊離膽紅素易於通過血腦屏障而引起膽紅素腦病，故在新生兒時期這些藥物都必須慎用。總之，新生兒應盡量少用藥物，用藥物註意減量，用藥時間不要過長。
嬰幼兒選用藥物時，首先要瞭解藥物的立即反應。如對中樞神經系統的毒性、對胃腸道的刺激作用等，有時需要判斷異常癥狀，如腹瀉是藥物引起還是感染等其他原因引起。嬰兒血腦屏障不完善，對嗎啡類尤其敏感，用之可致呼吸中樞抑制。其次要瞭解藥物可能引起的延緩反應，如有些藥物可影響小兒的生長發育，有些藥物可引起免疫損傷性疾病等。
學齡前和學齡兒童易發生感染性疾病、各種意外及中毒。青春期內分泌系統發生急劇變化，生長發育出現第二個高峰，第二性征開始出現，用藥時要註意藥物的特殊中毒反應，如對骨髓的抑制作用、對內分泌腺的影響等。
1960年代，四環素類抗生素大量應用，能與新形成的骨、牙齒中所沉積的鈣相螯合，而引起牙齒的色素沉重和牙釉質發育不全，這種牙易於發生齲齒。故現在8歲以下兒童禁用四環素。另外，濫用抗生素的現象十分突出。糖苷類抗生素慶大黴素對腎臟和第Ⅷ對顱神經──聽神經有毒性。年齡越小，腎功能越不完善，對這些藥物排泄越慢，藥物的血漿半衰期較成人長，造成的損害越嚴重。因此，鏈黴素或慶大黴素盲目註射，或用量過大，造成藥物性腎炎和聽神經損害，乃至腎功能衰竭或永久性聽力下降和耳聾的事例常可見到。
不適當應用維生素和濫用“滋補藥”也是違反兒童用藥特點。如維生素 A，嬰兒期每日需要1500～2000國際單位。兒童需要2000～4500國際單位，市售濃魚肝油每毫升卻含維生素A5000單位和維生素D5000單位。濃縮魚肝油服用過多會引起維生素 A中毒。某些激素制品應用不當不但可造成內分泌紊亂，還可造成高血壓及全身代謝障礙。
小兒用藥劑量隨年齡、體重變化，已有多種計算方法，目前較普遍采用按體重或體表面積的計算方法來確定藥量。按體表面積計算既適用於成人，又適用於各年齡小兒，比較科學，但計算較繁雜。體表面積的計算公式為
體表面積=0.035(m2/kg)×體重(kg)+0.1(m2) 若體重超過30kg，則每遞增5kg、體表面積增加0.1m2，此方法不適用新生兒和早產兒。按體重計算較為簡便。對未測量體重的兒童可按以下公式推算體重：
6個月前嬰兒體重 月齡×0.6+3(kg)
7～12個月嬰兒體重 月齡×0.8+3(kg)
1歲以上兒童體重 年齡×2+8(kg)
藥物劑量(每日或每次) 劑量/kg/次（或日）×
估計體重(kg)
此外，還有根據成人劑量折算的方法，計10多種。實際工作中，藥物劑量受到多因素影響。一般初次使用時可先用較小劑量。對重危病人可根據既往經驗適當應用較大劑量。以後根據病情及用藥效果調整。
給藥途徑和方法對保證藥物吸收和發揮藥理作用殊關重要。對年長兒要鼓勵口服。為瞭兒童服藥方便可將藥物制成水劑、乳劑或糖漿劑等劑型，不能吞咽或拒絕服藥而又無法通過其他途徑給藥時，可由鼻飼管滴入或由肛門－直腸灌藥；病情嚴重或藥物隻能供註射時可選擇靜脈或肌肉註射。選擇適宜的給藥途徑，要根據病情、藥物特性以及患兒年齡特點。應該宣傳說服傢長及醫護、保教人員，不要迷信肌肉或靜脈給藥，因這可能增加藥物中毒、過敏反應等危險。
要註意藥品的配伍禁忌和用藥的適應癥。如小兒上呼吸道感染大都由病毒引起；懷疑細菌感染最好根據培養及藥物敏感試驗選擇有效抗生素。切忌不問輕重，不分病原，輕易采用2～3種抗生素的聯合療法。還要註意藥物的配伍禁忌，這在靜脈註射中尤為重要。
治療中也要選用有效、價廉的藥物。
參考書目
諸福棠、吳瑞萍、胡亞美主編:《實用兒科學》，第4版，人民衛生出版社，北京，1985。